한미약품(대표 권세창·우종수)은 희귀질환 치료 혁신신약 LAPS Glucagon Analog(HM15136)와 LAPS GLP-2 Analog(HM15912)에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 임상 2상을 승인했다고 21일 밝혔다.
한미약품은 이에 따라 이 두 신약의 글로벌 임상 2상을 시작한다.
선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 LAPS Glucagon Analog는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 ‘랩스커버리’ 플랫폼 기술을 적용, 세계 처음 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.
희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다.
이에 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 2018년 LAPS Glucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 2020년에는 EMA가 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로 각각 추가 지정했다.
한미약품은 LAPS Glucagon Analog가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도와 안정성에서 우수한 효과를 보이고, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다.
한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 임상 2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다. LAPS GLP-2 Analog는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 단장증후군은 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명)로 발생한다.
환자들은 성장과 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다. 총정맥영양법에는 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어렵다. 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.
한미약품은 LAPS GLP-2 Analog가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주는데다, 최장 월1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.
FDA와 EMA는 2019년 LAPSGLP-2 Analog를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.
한미약품은 LAPS Glucagon Analog와 LAPS GLP-2 Analog가 FDA 임상 2상 승인을 획득함에 따라, 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획이다.
또 안정성과 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보할 방침이다.
권세창 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라 본다”며 “희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.
