헬릭스미스는 19일 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3상(3-2)에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 밝혔다.
이번 DPN 임상 3-2상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 15개의 임상시험센터에서 진행된다.
헬릭스미스는 10월 말 기준 14개의 임상시험센터에서 IRB(기관생명윤리위원회) 승인을 받았다.
또 11개의 임상시험센터에서 환자 등록을 위한 마지막 확인 단계인 연구개시방문(Site Initiation Visits, SIV)을 완료했다.
헬릭스미스는 현재 5개 임상시험센터에서 다수의 환자들에 대해 스크리닝이 진행 중이며, 다음 환자들에 대한 주사도 연이어 진행할 예정이다.
Innovative Research의 임상시험 책임자인 Miguel Trevino 박사는 “지난 임상시험들의 결과에 의하면 엔제시스(VM202)는 안전성이 높고 약효도 뛰어난 것으로 보이는데, 특히 재생의약 잠재력이 있어 기대가 크다”고 말했다.
헬릭스미스는 특히, 이번 임상 3-2상에서 위약 효과 이슈를 해결하기 위해 다양한 교육 프로그램을 도입하고 데이터 모니터링 시스템을 업그레이드했으며 임상 관리 방법을 개선했다.
김선영 대표는 “임상시험 초기에는 운영 시스템을 준비하고 환자의 스크리닝 과정 중 수많은 항목를 조사하기 때문에 시간이 걸린다. 하지만 일단 시작하면 빠른 속도로 진행된다”고 말했다.
한편, ‘엔젠시스(VM202)’는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로, 혈관생성·신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다.
미국 식품의약국(FDA)는 지난 2018년 ‘엔젠시스’를 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 이는 환자가 백만명대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다.
